Νέες τεχνικές «χειρουργικής» επεξεργασίας του DNA και του RNA ανοίγουν το δρόμο στη θεραπεία γενετικών ασθενειών.
Επιστήμονες στις ΗΠΑ ανακοίνωσαν ότι ανέπτυξαν ένα βελτιωμένο «εργαλείο» επεξεργασίας του γονιδιώματος, που επιτρέπει την επιλεκτική και άμεση τροποποίηση και επιδιόρθωση μεμονωμένων «γραμμάτων» (βάσεων) στο ανθρώπινο DNA. Κάτι ανάλογο πέτυχε μια άλλη επιστημονική ομάδα με το συγγενικό και επίσης ζωτικό μόριο του RNA, χωρίς να απαιτείται έτσι επέμβαση στο γονιδίωμα. Τα μεμονωμένα γενετικά ελαττώματα ευθύνονται περίπου για τις μισές μεταλλάξεις που σχετίζονται με ασθένειες, από την εκ γενετής τύφλωση και τη δρεπανοκυτταρική αναιμία ως την κυστική ίνωση και διάφορες μεταβολικές διαταραχές. Ο νέος «επεξεργαστής βάσεων» (base editor) αναμένεται να διευκολύνει τις θεραπευτικές «χειρουργικές» παρεμβάσεις στο γονιδίωμα των ασθενών. Η μέθοδος βασίζεται σε μοριακές «μηχανές» πρωτεϊνών (ένζυμα), που είναι δυνατό να προγραμματισθούν κατάλληλα, ώστε να αναδιατάξουν τα άτομα μιας βάσης DNA, δημιουργώντας έτσι μια διαφορετική βάση μέσα στο γονιδίωμα των ζωντανών κυττάρων. Με αυτό τον τ